哈佛大學和生物技術公司eGenesis研究人員最近利用一種新的基因編輯技術,敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因,從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關,為全世界亟需器官移植的上百萬病人帶來希望。研究團隊的領銜者是一名叫楊璐菡的中國留學生。
據報道,據不完全統計,全世界大概有200萬人需要器官移植。豬的器官因為大小和功能和人類似,被認為是最有可能成為能移植到人的異種器官。
上世紀90年代,歐美國家曾花大力氣來推動豬器官移植項目,幾個全球大藥廠也投了巨資希望解決豬器官的人體排斥問題,但沒想到后來發現豬的基因組里面有內源性逆轉錄病毒存在,最終世界衛生組織和美國政府都明令,在找到解決辦法之前,停止一切異種器官移植的臨床試驗。
內源性逆轉錄病毒是嵌在細胞內基因組的病毒,在豬身體里面不會有毒性。但當豬的細胞和人的細胞接觸時,這種病毒會從豬的基因組“跳”到人的基因組中。異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒從靈長類動物傳播到人類。因此,豬基因組的內源性逆轉錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個重大醫療風險問題。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導師、美國科學院及工程學院雙料院士喬治·丘奇創立了一家叫eGenesis的生物技術公司,致力于推動異種器官移植臨床應用。從2014年起,楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人,帶領10個人的科研團隊在哈佛和eGenesis利用新發明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術,敲除豬基因組中可能的致病基因。
當丘奇和楊璐菡改造后的豬細胞和人的細胞一起培養時,他們發現,豬病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”,“在監測靈敏度范圍內檢測不到任何侵染”。
鑒于這項成果的意義重大,美國《科學》雜志一次性審稿,并提前在線刊登論文。哈佛大學和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡告訴記者:“這個工作掃除了10多年前發現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙,也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”
楊璐菡2008年本科畢業于北京大學,目前在哈佛大學攻讀博士后。她曾因首次利用CRISPR-Cas9技術修改細胞基因組,而被福布斯雜志評為2014年30個30歲以下的科學醫療領域領軍人物之一。
異種器官移植:
異種器官移植,是用手術的方法將某一種屬個體的器官或組織移植到另一種屬個體的某一部位。國際公認,豬是人異種器官移植的最佳選擇對象。幾十年來,科學家也一直努力使其成為人類器官移植的穩定供應源,但人體免疫系統的排斥反應和豬基因中病毒造成的感染是研究的兩大阻礙。此次楊璐菡團隊的研究成果有望攻克豬基因病毒感染這一難關。
據報道,據不完全統計,全世界大概有200萬人需要器官移植。豬的器官因為大小和功能和人類似,被認為是最有可能成為能移植到人的異種器官。
上世紀90年代,歐美國家曾花大力氣來推動豬器官移植項目,幾個全球大藥廠也投了巨資希望解決豬器官的人體排斥問題,但沒想到后來發現豬的基因組里面有內源性逆轉錄病毒存在,最終世界衛生組織和美國政府都明令,在找到解決辦法之前,停止一切異種器官移植的臨床試驗。
內源性逆轉錄病毒是嵌在細胞內基因組的病毒,在豬身體里面不會有毒性。但當豬的細胞和人的細胞接觸時,這種病毒會從豬的基因組“跳”到人的基因組中。異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒從靈長類動物傳播到人類。因此,豬基因組的內源性逆轉錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個重大醫療風險問題。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導師、美國科學院及工程學院雙料院士喬治·丘奇創立了一家叫eGenesis的生物技術公司,致力于推動異種器官移植臨床應用。從2014年起,楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人,帶領10個人的科研團隊在哈佛和eGenesis利用新發明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術,敲除豬基因組中可能的致病基因。
當丘奇和楊璐菡改造后的豬細胞和人的細胞一起培養時,他們發現,豬病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”,“在監測靈敏度范圍內檢測不到任何侵染”。
鑒于這項成果的意義重大,美國《科學》雜志一次性審稿,并提前在線刊登論文。哈佛大學和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡告訴記者:“這個工作掃除了10多年前發現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙,也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”
楊璐菡2008年本科畢業于北京大學,目前在哈佛大學攻讀博士后。她曾因首次利用CRISPR-Cas9技術修改細胞基因組,而被福布斯雜志評為2014年30個30歲以下的科學醫療領域領軍人物之一。
異種器官移植:
異種器官移植,是用手術的方法將某一種屬個體的器官或組織移植到另一種屬個體的某一部位。國際公認,豬是人異種器官移植的最佳選擇對象。幾十年來,科學家也一直努力使其成為人類器官移植的穩定供應源,但人體免疫系統的排斥反應和豬基因中病毒造成的感染是研究的兩大阻礙。此次楊璐菡團隊的研究成果有望攻克豬基因病毒感染這一難關。













